医学新突破：创新疗法为再障-PNH综合征患者带来希望
【记者快讯】近日，国内外血液病领域在治疗再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿（AA-PNH）综合征方面取得显著进展。专家指出，联合靶向治疗和造血干细胞移植已成为当前最具潜力的治疗方案，为患者提供更高的生存率和生活质量保障。
1. 靶向药物应用：精准打击病变细胞
美国FDA及中国NMPA近年批准的补体抑制剂（如依库珠单抗、ravulizumab）通过阻断溶血关键通路，显著降低PNH患者的血栓和脏器损伤风险。与此同时，免疫抑制剂（如环孢素、抗胸腺细胞球蛋白）针对再障的免疫异常机制，双管齐下实现症状控制。
2. 造血干细胞移植：根治性选择
北京某三甲医院血液科主任向记者透露，对于年轻且配型成功的患者，异基因移植可彻底重建健康造血系统，5年生存率已达70%以上。而“微移植”等新技术正进一步降低排异风险。
3. 综合管理成关键
专家强调，个体化治疗需结合支持疗法，如输血优化和感染预防。随着基因编辑技术的探索，未来或为患者提供更长效解决方案。
目前，我国已将部分靶向药纳入医保，减轻患者负担。这场对抗罕见病的战役，正迎来曙光。
